期刊简介
本刊始终坚持和贯彻执行党和国家有关科学技术和出版的政策、法规、条例;贯彻执行国家及行业有关的出版标准，学科专业名词和术语统一、标准、规范;始终坚持宣传医学新理论、推广新技术，为医学科学研究服务，为临床医学实践服务，为人民健康长寿服务，创建中国特色医学理论的办刊宗旨。
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首页>医学综述杂志
- 杂志名称：医学综述杂志
- 主管单位：国家卫生和计划生育委员会
- 主办单位：中国医疗保健国际交流促进会
- 国际刊号：1006-2084
- 国内刊号：11-3553/R
- 出版周期：半月刊
期刊荣誉：期刊收录：上海图书馆馆藏, 万方收录(中), 维普收录(中), 国家图书馆馆藏, 统计源核心期刊(中国科技论文核心期刊), 知网收录(中)
血友病A基因治疗及其进展
朱益文；闫振宇
关键词：血友病A, 基因治疗, 病毒载体, 细胞治疗
摘要：血友病A(HA)是基因缺陷导致凝血因子Ⅷ减少,引起机体凝血功能障碍并终导致机体出血不止的一种遗传性疾病.目前预防治疗是我国HA的主要治疗方案,如使用凝血酶原复合物或补充凝血因子制剂,但长期使用机体易产生抗体(即抑制物),为HA的严重并发症. HA是单基因疾病,较适用于基因治疗,病毒载体的选择(逆转录病毒载体、腺相关病毒载体、慢病毒载体等)和靶细胞的选择(通过几种靶细胞,如肝窦内皮细胞、肠上皮细胞、血源内皮细胞、诱导的多能干细胞、脂肪干细胞等介导)均可影响HA基因治疗的效果.
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